Aducanumab : toutes les questions sur le nouveau traitement

21 juillet 2021

 

Le Dr Nicolas Villain, neurologue et chercheur à l’IM2A, Pitié-Salpêtrière, répond aux questions qui nous sont posées depuis l’annonce du 7 juin.

J’ai entendu parler de ce nouveau traitement autorisé aux Etats-Unis, qu’en est-il ?
« Il s’agit d’un traitement dit “anti-amyloïde”, c’est-à-dire qui cherche à se débarrasser d’une des 2 protéines toxiques qui s’accumulent dans le cerveau au cours de la maladie d’Alzheimer (la protéine bêta-amyloïde). Il s’agit d’une immunothérapie : une perfusion mensuelle d’un anticorps qui va se diriger contre la protéine. Plusieurs médicaments de ce type sont développés depuis une quinzaine d’années mais aucun jusqu’ici n’avait obtenu une autorisation, faute d’efficacité suffisante sur les symptômes des patients. Ce qui est nouveau avec ce traitement c’est qu’il “nettoie” franchement cette protéine amyloïde. Sur la base de ce résultat, l’agence gouvernementale américaine du médicament (FDA) a donné une autorisation conditionnelle. Le laboratoire qui développe ce médicament doit donc encore faire la preuve de l’efficacité du traitement sur les symptômes des patients dans les années qui viennent. »

Il « marche » ou pas ce traitement ?
« C’est tout l’objet du débat qui agite la communauté scientifique et médicale en ce moment : il marche très clairement sur la protéine bêta-amyloïde mais les résultats apportés par le laboratoire concernant les symptômes sont clairement ambigus. Ils ne sont en tout cas pas suffisants pour obtenir une autorisation “classique”. C’est donc un espoir certain mais qui attend une confirmation ! »

Est-ce que ce traitement va être disponible en France ?
« C’est la grande inconnue pour le moment : la décision de l’Agence Européenne du médicament est attendue pour fin 2021. Etant donné le caractère ambigu des données concernant l’efficacité du médicament, on ne peut prédire la décision de l’agence : fera-t-elle comme l’agence américaine, à savoir délivrer une approbation conditionnelle, ou décidera-t-elle de refuser l’autorisation du fait de l’absence de données suffisamment solides ? »

S’il arrive en France, ce traitement sera-t-il disponible pour tous les patients souffrant de maladie d’Alzheimer ?
« Malheureusement non. Il a seulement été testé chez des patients à un stade léger de la maladie d’Alzheimer (et chez qui la preuve de la présence de la protéine amyloïde a été obtenue : le plus souvent en France par une ponction lombaire), donc s’il est autorisé, il est plus que probable que les agences du médicament décideront de l’autoriser seulement chez les patients à un stade léger. De plus on a de bonnes raisons de croire que le mécanisme (anti-amyloïde) de ce traitement fait qu’il ne pourra être efficace qu’aux stades débutants de la maladie. »

J’ai compris que l’efficacité du traitement était incertaine, mais est-ce un traitement sûr ?

« Tous les traitements ont des effets secondaires et celui-ci n’échappe pas à la règle ! En particulier, il faut être vigilant quant aux œdèmes et micro-hémorragies cérébrales qu’il peut induire. La plupart du temps ils sont bénins mais parfois graves. Pour éviter qu’il y ait des effets secondaires graves, cela implique probablement que le traitement devra être évité chez certains patients à risque d’hémorragie ou d’œdèmes graves. »

Combien va coûter le traitement ?

“Nous ne savons pas encore puisque le traitement n’a pas reçu l’autorisation. Or les négociations sur le prix débutent après le feu vert. On sait que le prix aux États Unis est de 56.000USD/an. On sait aussi qu’en général les prix qu’arrive à négocier l’assurance maladie sont bien en dessous de ces prix américains (qui eux mêmes sont souvent négociés à la baisse par les assurances américaines). Mais ça restera un traitement cher. Coût auquel il faudra rajouter les coûts d’hospitalisation pour faire les perfusions, l’augmentation des coûts du diagnostic (s’il y a un traitement curatif il y aura des recherches de biomarqueurs plus fréquemment demandées) et l’augmentation des coûts de surveillance du traitement (une IRM sera demandée régulièrement pour surveiller les effets indésirables).”